评分9.0

丹道至尊

导演:焦菊隐

年代:2020 

地区:日韩 

类型:逆袭 萌宝 悬疑 香港 

主演:未知

更新时间:2024年12月10日 01:13

原标题:聚焦AI、生命健康等战略产业,香港科技大上海产教中心等6项目落地上海徐汇

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

原标题:三省一市推进长三角一体化高质量发展取得这些成效

董有明表示,用户委员会常务委员单位的工作职责主要包括三个方面:一是助力知网实现“打造中国特色、世界一流的学术资源信息平台”的目标;二是落实用户委员会章程中的各项任务,包括服务监督、业务沟通和行业研究交流等;三是借力各级各类图书情报学(协)会以及图书馆知识服务与创新应用研讨会的力量,让用户委员会的各项工作开展更全面、更有效。

此次会议上,董有明表示,在之前召开的常委会会议期间,与会的常委单位代表就中国知网文献数据库的价格方案、资源的共建共享等核心议题进行了全面而深入的探讨,达到了充分交流沟通的目的。用户委员会将继续致力于推动知网进一步提升服务质量,帮助其实现既定发展目标。同时,用户委员会将不断优化自身工作流程,提升自身工作效率,希望各级各类图书情报学(协)会继续大力支持用户委员会的各项工作。

同方知网总经理张宏伟则在致辞中表示,作为连接知网与用户的桥梁初恋未满电影,用户委员会成立两年以来,为提升知网服务质量、规范价格管理、促进行业学术交流、推动行业创新发展做了大量卓有成效的工作,取得阶段性成果。知网将在用户委员会的指导下,继续广泛征求意见,制定完善国内首个《学术文献数据库价格管理办法》和《数字平台使用文字作品稿酬支付办法》,进一步建立科学、公开、透明的用户定价机制和作者收益分配机制,做好平台公共性、公益性和商业性的平衡,营造良好产业生态,引领行业持续高质量发展。

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