评分8.0

丹道至尊

导演:周星驰

年代:2013 

地区:杭州 

类型:古装 美国 悬疑 虐恋 

主演:未知

更新时间:2024年12月09日 20:00

原标题:这家日本商社拥有430年历史,对上海发展充满信心,上海市长会见

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后汉娜蒙塔娜第二季,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变汉娜蒙塔娜第二季,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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澎湃新闻(www.thepaper.cn)记者从上海团市委了解到,2024年起上海团市委开始打造“青年中心·青年夜校”项目,在青年中心、保障性租赁住房、新时代城市建设者管理者之家、人才公寓等青年集聚区域,因地制宜、按需成班开办青年夜校。截至目前,全年开办青年夜校点位243个,累计开办课程660门,为15000名青年提供服务。

“从留声机里听到了爸爸妈妈小时候听到过的声音,有一种深沉的岁月感。”学员们走进《当西方遇见东方——黑胶文化融合导赏》的课堂,看着黑胶碟在留声机上一圈圈转动,放上探针,耳边传来舒伯特的《小夜曲》。在课程负责人沈莉看来,课堂上不同主题的音乐赏析,带领学员们揭开黑胶的神秘面纱,聆听来自百年前的“岁月之声”,搭建起了品赏黑胶与时尚文化创意融合的平台。

为引领夜校学员将社区生活中发现的问题向基层团组织建言献策,上海普陀团区委还在夜校所在社区探索建立了青年社群。比如,推动在和畅公寓、中岚居等青年人集聚的新居住空间建立青年自治委员会、青年议事厅、功能型团组织汉娜蒙塔娜第二季,鼓励学员从“夜校搭子”成为“自治搭子”,朝着“从一个人住到一群人共同生活”的社区生活新目标不断努力。