评分7.0

丹道至尊

导演:许鞍华

年代:2014 

地区:郑州 

类型:法国 重生 古装 其它 

主演:未知

更新时间:2024年12月11日 22:02

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12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者国土安全,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者国土安全,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

原标题:新华网与网易《蛋仔派对》联合发布“数字冰雪文旅地图”探索文旅上分新答卷

为全面贯彻落实党的二十届三中全会精神,深入落实习近平总书记关于妇女儿童工作的重要指示精神。12月2日,阿里中院联合地区妇联举行阿里中院“象雄梅朵”女法官维权工作站揭牌仪式。阿里中院党组副书记、常务副院长荔建军、阿里地区妇联党组书记、主席索朗出席仪式,地委政法委、地区政协等21家单位代表及我院党总支、妇委会等相关部门干警参加仪式。

会上,阿里中院民事审判第一庭向与会人员介绍了“象雄梅朵”女法官维权工作站的工作开展情况、工作成果和下一步工作计划,阿里中院“象雄梅朵”女法官维权工作站涵盖了噶尔县人民法院“红柳花”女子法律服务站、札达县人民法院“女子巡边”合议庭、改则县人民法院“森郭卓姆”合议庭特色调解团队,工作站始终坚持以人民为中心,秉持“如我在诉”的司法理念公正办好每一起民生案件,切实回应她(他)们身边急难愁盼的司法问题,满足了妇女儿童权益司法保障的新要求新期待,提升了群众获得感、幸福感、安全感。

为推动“象雄梅朵”女法官维权工作站实体化运行,加快推进婚姻家庭纠纷在线诉调对接工作落实见效,会上,阿里中院与地区妇联积极衔接,针对妇女在婚姻生活中遇到的各类纠纷问题进行详细讲解,同时以妇女权益保护方面的法律知识为内核,立足司法实践,结合真实案例,从不同角度就家事审判工作和妇女儿童权益保障工作的衔接与协调进行深入探讨。